Trẻ 6 tuổi tử vong sau thử nghiệm liệu pháp gen tại Trung Quốc bị giấu kín

Vào tháng 3/2025, một bé gái 6 tuổi ở Trung Quốc, được biết đến với biệt danh "Mei", đã qua đời sau khi tham gia thử nghiệm liệu pháp gen nhằm chữa trị hội chứng Snijders Blok-Campeau, theo cuộc điều tra công bố hôm 22/6 bởi tạp chí Science và blog chuyên ngành Retraction Watch. Đây là một bệnh di truyền hiếm gặp liên quan đến gen CHD3, thường gây ảnh hưởng đến trí tuệ nhưng không ảnh hưởng đáng kể tới tuổi thọ trung bình của người bệnh.

Bé "Mei" trước đó được đánh giá có khả năng phản ứng tích cực với các liệu pháp trị liệu ngôn ngữ và vận động dù mắc nhẹ suy giảm nhận thức. Gia đình cô bé đã chi trả hơn 800.000 USD để tham gia vào can thiệp điều trị thử nghiệm này.

Chỉ một tuần sau khi được điều trị nhằm chỉnh sửa đột biến gen trong não, bé "Mei" đã tử vong do một phản ứng miễn dịch nghiêm trọng. Đáng chú ý, cha mẹ của bé cho biết họ chưa từng được thông báo đầy đủ về các rủi ro liên quan đến liệu pháp này trước khi đồng ý điều trị.

Thử nghiệm do nhà khoa học thần kinh Zilong Qiu dẫn đầu với mục tiêu phát triển liệu pháp gen trực tiếp tác động vào não bằng công nghệ chỉnh sửa cơ sở gen. Tuy nhiên, sau cái chết của bé, nhà nghiên cứu này chỉ công bố một bài viết trên tạp chí Nature về các kết quả tiền lâm sàng mà không đề cập đến trường hợp đặc biệt này.

Trong bài viết, Zilong Qiu chỉ nhận xét rằng "việc thu hẹp khoảng cách giữa nghiên cứu tiền lâm sàng và ứng dụng lâm sàng vẫn là một thách thức lớn" mà không đề cập cụ thể tới sự cố nghiêm trọng. Bảy chuyên gia được phỏng vấn trong cuộc điều tra cho rằng rủi ro đã bị đánh giá thấp và cần có một cuộc xem xét kỹ lưỡng các thông tin liên quan.

Sự việc làm dấy lên nhiều câu hỏi về việc sử dụng các phương pháp điều trị thử nghiệm trên những bệnh nhân mắc các chứng bệnh không đe dọa tính mạng ngay lập tức. Đây cũng là thách thức lớn của Trung Quốc trong việc xây dựng uy tín trong lĩnh vực công nghệ sinh học sau bê bối liên quan đến nhà di truyền học He Jiankui vào năm 2018.

Việc phát triển nhanh chóng và áp dụng các liệu pháp gen thử nghiệm cần được giám sát chặt chẽ nhằm bảo vệ quyền lợi bệnh nhân và đảm bảo tính minh bạch trong nghiên cứu khoa học.

Bài viết được biên tập với sự hỗ trợ của công cụ trí tuệ nhân tạo (AI), tổng hợp từ các nguồn tin dẫn bên dưới và đã qua kiểm duyệt của toà soạn Quang Minh Việt Nam.