Một kỳ vọng lớn gặp giới hạn của dữ liệu
Ngày 4/9, Novartis cho biết pelacarsen không đạt tiêu chí chính trong thử nghiệm pha III Lp(a)HORIZON. Mục tiêu là giảm nguy cơ biến cố tim mạch lớn, gồm tử vong do tim mạch, nhồi máu cơ tim không tử vong, đột quỵ không tử vong và tái thông mạch vành khẩn cấp phải nhập viện, so với giả dược. Kết quả gây chú ý vì pelacarsen đã hạ nồng độ Lipoprotein(a), thường viết tắt là Lp(a), ở người tham gia.
Nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược này tuyển 8.323 bệnh nhân đã có bệnh tim mạch và Lp(a) tăng cao. Họ vẫn được điều trị nền theo hướng dẫn, bao gồm thuốc hạ lipid và kiểm soát huyết áp. Thử nghiệm không chỉ hỏi thuốc có làm một chỉ số xét nghiệm giảm hay không, mà hỏi điều quan trọng hơn đối với đời sống người bệnh: liệu nó có giúp tránh được một cơn nhồi máu, một cơn đột quỵ hay một lần cấp cứu mạch vành hay không.
Lp(a) là gì và vì sao giới y khoa quan tâm
Lp(a) là một hạt lipoprotein có thành phần liên quan đến LDL cholesterol, nhưng mang thêm apolipoprotein(a). Nồng độ Lp(a) phần lớn do gen quyết định, ít bị thay đổi bởi ăn uống hay lối sống. Vì thế, một người ăn uống điều độ và tập luyện vẫn có thể mang mức Lp(a) cao.
Các dữ liệu khoa học lâu nay cho thấy Lp(a) tăng liên quan đến nguy cơ xơ vữa động mạch. Nó có thể góp phần tạo mảng bám, thúc đẩy viêm và làm tăng nguy cơ những biến cố nghiêm trọng. Novartis ước tính khoảng một phần năm dân số toàn cầu có Lp(a) tăng cao và hiện chưa có thuốc điều trị đích nào được phê duyệt riêng cho tình trạng này. Kỳ vọng dành cho các liệu pháp mới vì thế là dễ hiểu, nhất là với người có bệnh tim mạch sớm hoặc tiền sử gia đình đáng lo ngại.
