Minoryx Therapeutics được EMA phê duyệt thuốc điều trị bệnh thần kinh hiếm ở trẻ em

Ngày 24/7/2026, Minoryx Therapeutics, công ty dược sinh học có trụ sở tại Mataró, Tây Ban Nha, đã chính thức nhận được sự phê duyệt của Cơ quan Thuốc châu Âu (EMA) cho phép lưu hành thuốc điều trị bệnh thần kinh hiếm gặp. Đây là lần đầu tiên một công ty từ vùng Catalunya đạt được vị thế này và là công ty thứ hai ở Tây Ban Nha sau Pharmamar.

Trước đó, EMA từng từ chối phê duyệt thuốc của Minoryx do kết quả thử nghiệm lâm sàng trên người lớn không đạt mục tiêu chính. Tuy nhiên, trong nghiên cứu thử nghiệm trên trẻ em, công ty đã ghi nhận kết quả tích cực giúp thay đổi quyết định của EMA.

Loại thuốc được cấp phép có tên thương mại là Nezglyal (leriglitazona), được chỉ định điều trị cho các bệnh nhân nam bị adrenoleukodystrophy thể não (cALD) trong độ tuổi từ 2 đến 12. Bệnh này thuộc nhóm các bệnh thoái hóa thần kinh rất hiếm gặp, làm giảm chất lượng cuộc sống và khả năng vận động của bệnh nhân.

Để mở rộng phạm vi lưu hành, bước tiếp theo của Minoryx là nhận được phê duyệt từ Ủy ban châu Âu dự kiến trong vòng hai tháng tới. Sau khi có giấy phép, công ty dược phẩm Neuraxpharm của Đức sẽ chịu trách nhiệm phân phối thuốc tại các bệnh viện trong khu vực Liên minh châu Âu theo thỏa thuận hợp tác với Minoryx.