Trung Quốc đi đầu thế giới trong phê duyệt liệu pháp điều trị mới cho bệnh hiếm

Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) mới đây đã phê duyệt thuốc điều trị cho bệnh ngủ rũ loại 1 (narcolepsy type 1) dành cho người từ 16 tuổi trở lên. Đây là lần đầu tiên một loại thuốc mới được thử nghiệm toàn cầu được Trung Quốc phê duyệt trước cả Mỹ, Nhật Bản và châu Âu, đánh dấu một bước tiến quan trọng trong quá trình phát triển ngành dược phẩm sinh học của nước này.

Xu Xiaoqiang, trưởng bộ phận đăng ký thuốc hóa học tại NMPA, chia sẻ trên truyền hình quốc gia CCTV rằng việc này là một “bước đột phá lịch sử” vì bệnh nhân Trung Quốc đã được chọn tham gia từ đầu trong các thử nghiệm lâm sàng quốc tế, từ đó giúp đẩy nhanh quá trình phê duyệt so với các nước khác.

Thuốc được phê duyệt thuộc quyền phát triển của Takeda, một công ty dược phẩm Nhật Bản, với tên mã TAK-861. Thuốc này đã được nộp đơn đăng ký tiếp thị tại nhiều quốc gia và nhận được các chỉ định đặc biệt như fast-track tại Mỹ cũng như danh hiệu thuốc điều trị bệnh hiếm (orphan-drug) tại Nhật Bản và Liên minh châu Âu.

Bệnh ngủ rũ loại 1 là một bệnh lý liên quan đến não bộ, khiến người bệnh bị buồn ngủ dữ dội trong ngày và có thể ngủ quên bất ngờ, kèm theo hiện tượng mất kiểm soát cơ khi trải qua cảm xúc mạnh như cười, ngạc nhiên hay tức giận. Việc phê duyệt liệu pháp mới là cơ hội cải thiện chất lượng cuộc sống cho những người mắc căn bệnh hiếm này.

Quyết định phê duyệt thuốc này diễn ra trong bối cảnh ngành sinh học công nghệ được chính phủ Trung Quốc xác nhận là một "ngành công nghiệp trụ cột" trong báo cáo công tác năm nay. Sự chuyển dịch này đồng thời đi kèm với làn sóng các thương vụ cấp phép xuyên biên giới kỷ lục giữa các công ty công nghệ sinh học Trung Quốc và các tập đoàn dược phẩm toàn cầu.

Nửa đầu năm nay, Trung Quốc đã phê duyệt 38 loại thuốc sáng tạo mới, trong đó phần lớn là các liệu pháp phát triển trong nước. Điều này cho thấy sự gia tăng nhanh chóng về trình độ nghiên cứu và phát triển thuốc tiên tiến tại quốc gia này.

Trước đây, các liệu pháp mới thường được ra mắt đầu tiên tại Mỹ, Nhật Bản hoặc châu Âu, khiến bệnh nhân Trung Quốc phải chờ đợi nhiều năm trước khi thuốc được cung cấp tại thị trường nội địa. Một nghiên cứu năm 2022 đăng trên tạp chí Therapeutic Innovation & Regulatory Science đã khẳng định điều này, nhấn mạnh sự chênh lệch trong tiếp cận thuốc mới giữa Trung Quốc và các nước phát triển.

Sự kiện lần này không chỉ nâng cao vị thế của Trung Quốc trong lĩnh vực dược phẩm toàn cầu mà còn mở ra triển vọng về sự đổi mới và phát triển công nghệ sinh học mạnh mẽ hơn trong tương lai.

Bài viết được biên tập với sự hỗ trợ của công cụ trí tuệ nhân tạo (AI), tổng hợp từ các nguồn tin dẫn bên dưới và đã qua kiểm duyệt của toà soạn Quang Minh Việt Nam.