Minoryx Therapeutics được EMA phê duyệt thuốc điều trị bệnh thần kinh hiếm ở trẻ em

Ngày 24/7/2026, Minoryx Therapeutics, công ty dược sinh học có trụ sở tại Mataró, Tây Ban Nha, đã chính thức nhận được sự phê duyệt của Cơ quan Thuốc châu Âu (EMA) cho phép lưu hành thuốc điều trị bệnh thần kinh hiếm gặp. Đây là lần đầu tiên một công ty từ vùng Catalunya đạt được vị thế này và là công ty thứ hai ở Tây Ban Nha sau Pharmamar.

Trước đó, EMA từng từ chối phê duyệt thuốc của Minoryx do kết quả thử nghiệm lâm sàng trên người lớn không đạt mục tiêu chính. Tuy nhiên, trong nghiên cứu thử nghiệm trên trẻ em, công ty đã ghi nhận kết quả tích cực giúp thay đổi quyết định của EMA.

Loại thuốc được cấp phép có tên thương mại là Nezglyal (leriglitazona), được chỉ định điều trị cho các bệnh nhân nam bị adrenoleukodystrophy thể não (cALD) trong độ tuổi từ 2 đến 12. Bệnh này thuộc nhóm các bệnh thoái hóa thần kinh rất hiếm gặp, làm giảm chất lượng cuộc sống và khả năng vận động của bệnh nhân.

Để mở rộng phạm vi lưu hành, bước tiếp theo của Minoryx là nhận được phê duyệt từ Ủy ban châu Âu dự kiến trong vòng hai tháng tới. Sau khi có giấy phép, công ty dược phẩm Neuraxpharm của Đức sẽ chịu trách nhiệm phân phối thuốc tại các bệnh viện trong khu vực Liên minh châu Âu theo thỏa thuận hợp tác với Minoryx.

Theo Marc Martinell, CEO của Minoryx, công ty áp dụng mô hình thiết kế và chịu trách nhiệm sản xuất thuốc, qua hợp đồng gia công với hai nhà máy tại Pháp, sau đó ủy quyền cho nhà phân phối Neuraxpharm và thu hồi tiền bản quyền từ giấy phép thuốc.

Kể từ khi thành lập năm 2011, Minoryx đã đăng ký 12 đơn xin cấp bằng sáng chế và hiện tại có 182 bằng sáng chế được công nhận ở nhiều quốc gia trên thế giới. Năm nay, công ty dự kiến bắt đầu có doanh thu nhưng chưa công khai kế hoạch tài chính cụ thể.

Minoryx đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng mang tên Calyx trên quy mô rộng với bệnh nhân ở châu Âu, Mỹ, Argentina, Ấn Độ và Brazil nhằm mục tiêu cấp phép cho thuốc điều trị bệnh nhân người lớn. Song song đó, công ty cũng triển khai nghiên cứu lâm sàng tại bệnh viện Sant Joan de Deú nhằm ứng dụng thuốc cho bệnh nhi nhỏ tuổi mắc hội chứng Rett.

Công ty đặt mục tiêu mở rộng phân phối toàn cầu. Tại Trung Quốc, Minoryx đã ký hợp tác với Sperogenix Therapeutics, trong khi ở Mỹ, họ sẽ phát triển độc lập.

Hiện Minoryx có đội ngũ khoảng 30 nhân sự và đã huy động 150 triệu euro nguồn vốn đầu tư từ các quỹ lớn như Criteria BioVentures, Columbus, CDTI, Ysios Capital, Roche Venture Fund, Kurma và Chiesi Ventures, phục vụ cho các hoạt động nghiên cứu và phát triển sản phẩm.

Tất cả những nỗ lực này đánh dấu cột mốc quan trọng trong ngành công nghiệp dược sinh học Tây Ban Nha và khu vực, mở ra hy vọng mới cho bệnh nhân mắc các chứng bệnh thần kinh hiếm gặp.

Bài viết được biên tập với sự hỗ trợ của công cụ trí tuệ nhân tạo (AI), tổng hợp từ các nguồn tin dẫn bên dưới và đã qua kiểm duyệt của toà soạn Quang Minh Việt Nam.