Hành trình chống lại căn bệnh suy giảm miễn dịch nghiêm trọng

Rhys Evans là cậu bé đầu tiên ở Anh được áp dụng liệu pháp gene từ khi còn nhỏ nhằm điều trị căn bệnh cực hiếm: Hội chứng suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (Severe Combined Immunodeficiency - SCID). Khi mới 1 tuổi, Rhys đã phải sống trong một môi trường vô trùng đặc biệt, hay còn gọi là "bong bóng", tại bệnh viện Great Ormond Street (GOSH) ở London để tránh tiếp xúc với bất kỳ vi khuẩn hay virus nào do hệ miễn dịch của cậu gần như không hoạt động.

Biến cố bắt đầu khi mẹ Rhys ngừng cho con bú vào năm 2001, khiến cậu liên tục nhiễm trùng. Các bác sĩ ở Wales không thể chẩn đoán chính xác, nên Rhys được chuyển gấp đến London bằng trực thăng để gặp đội ngũ chuyên gia.

Đột phá trong gene liệu pháp cứu sống Rhys

Tại GOSH, các bác sĩ xác định Rhys mắc hội chứng SCID, vốn khiến bệnh nhi cực kỳ dễ bị tổn thương trước cả những căn bệnh thông thường nhất. Các bác sĩ tiên lượng Rhys chỉ sống được khoảng 2 năm nếu không có phương pháp điều trị đặc biệt.

Trước tình hình đó, cha mẹ Rhys đã đồng ý để con trai mình thử nghiệm liệu pháp gene chưa từng có ở Anh lúc bấy giờ nhằm thay thế gen bị lỗi gây bệnh. Các nghiên cứu viên tiến hành lấy tế bào của Rhys và chỉnh sửa trong phòng thí nghiệm. Sau đó, tế bào đã được truyền lại cho Rhys với hy vọng kích thích hệ miễn dịch phát triển.